Με ιδιαίτερη επιτυχία ολοκληρώθηκε το 48ο Ευρωπαϊκό Συνέδριο για την Κυστική Ίνωση, το οποίο πραγματοποιήθηκε από τις 4 έως τις 7 Ιουνίου 2025 στο Μιλάνο της Ιταλίας, συγκεντρώνοντας περισσότερους από 2.000 συνέδρους από 60 χώρες.
Στο πλαίσιο του συνεδρίου, επιστήμονες, γιατροί, νοσηλευτές και επαγγελματίες από Μονάδες Κυστικής Ίνωσης είχαν την ευκαιρία να ανταλλάξουν γνώση, εμπειρίες και καινοτόμες πρακτικές, προσεγγίζοντας από κοινού τη διαχείριση της νόσου και τις μελλοντικές θεραπευτικές εξελίξεις.
Θετικά δεδομένα από τη χρήση CFTR τροποποιητών – Παρουσίαση της θεραπείας Alyftrek
Σε ειδική συνεδρία που διοργάνωσε η Vertex Pharmaceuticals, παρουσιάστηκαν κλινικά δεδομένα από μελέτες που επιβεβαιώνουν την αποτελεσματικότητα της θεραπείας με CFTR τροποποιητές, με έμφαση στο Alyftrek (vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor).
Το συγκεκριμένο θεραπευτικό σχήμα έχει ήδη εγκριθεί στις ΗΠΑ και το Ηνωμένο Βασίλειο, ενώ από τα τέλη Απριλίου έχει λάβει θετική γνωμοδότηση από την αρμόδια επιτροπή της Ευρωπαϊκής Επιτροπής, με την τελική έγκριση στην Ε.Ε. να αναμένεται σύντομα.
Τα στοιχεία που παρουσιάστηκαν προήλθαν από συγκεντρωτική και συγκριτική ανάλυση CFTR τροποποιητών, μεταξύ των οποίων και το Alyftrek. Κεντρικό εύρημα ήταν η ουσιαστική μείωση των επιπέδων ιόντων χλωρίου στον ιδρώτα, ένδειξη της βελτιωμένης λειτουργίας της πρωτεΐνης CFTR.
Η θεραπεία συνοδεύτηκε από:
-
Μείωση των εξάρσεων χρόνιας πνευμονοπάθειας,
-
Βελτίωση της διατροφικής κατάστασης,
-
Σημαντική αναβάθμιση της καθημερινής ζωής των ασθενών.
Ξεχωριστό ενδιαφέρον παρουσίασαν τα περιστατικά ασθενών που παρουσίασαν φυσιολογικά επίπεδα ιόντων χλωρίου (<30 mmol/L), καθώς συνδέθηκαν με υψηλότερα κλινικά οφέλη.
Πρώιμα δεδομένα από νέους υπό ανάπτυξη CFTR τροποποιητές
Σε άλλη συνεδρίαση, παρουσιάστηκαν πρώτα δεδομένα από νέα θεραπευτική προσέγγιση CFTR τροποποιητών, η οποία βρίσκεται στη Φάση 1 κλινικών δοκιμών. Η νέα αυτή ουσία δείχνει να έχει ισχυρότερη δραστικότητα από τις υπάρχουσες θεραπείες, στοχεύοντας σε αποκατάσταση πλήρως φυσιολογικών τιμών ιόντων χλωρίου στον ιδρώτα.
Βραβεύσεις και αναγνώριση ερευνητικού έργου
Κατά την τελετή έναρξης του συνεδρίου ανακοινώθηκαν τα βραβεία σε εξέχοντες επιστήμονες που έχουν συμβάλει ουσιαστικά στην έρευνα και θεραπευτική της Κυστικής Ίνωσης.
-
Το ετήσιο βραβείο ECFS 2025 απονεμήθηκε στον Καθηγητή Pierre Régis-Burgel, για την πρωτοποριακή μελέτη του στη Γαλλία, μέσω της οποίας ασθενείς με μη εγκεκριμένες μεταλλάξεις μπόρεσαν να λάβουν θεραπεία με CFTR τροποποιητές.
-
Το ειδικό βραβείο στη μνήμη του Καθηγητή Gerd Döring απονεμήθηκε στον Mattijs Bulcaen, για το ερευνητικό του έργο στη γονιδιακή επιδιόρθωση των γενετικών αιτίων της νόσου. Ο Dr. Bulcaen συνεχίζει την έρευνά του στις ΗΠΑ, εφαρμόζοντας προηγμένες τεχνολογίες γονιδιακής μηχανικής, με στόχο ασθενείς που δεν είναι κατάλληλοι για τις υπάρχουσες θεραπείες τροποποιητών CFTR.
Βράβευση Συνηγόρου του Ασθενούς
Συγκινητική στιγμή της εκδήλωσης ήταν η απονομή του βραβείου Συνηγόρου του Ασθενούς 2025 στην Κατερίνα Στεπάνκοβα από τη Σλοβακία, για τη διαχρονική εθελοντική προσφορά της στην κοινότητα των ασθενών με Κυστική Ίνωση. Η ίδια αναφέρθηκε με έντονη συγκίνηση στον γιο της, ο οποίος έφυγε από τη νόσο, τονίζοντας πως αποτελεί για εκείνη πηγή έμπνευσης και δύναμης για τη συνέχιση του έργου της.
Επιστημονικά θέματα και σύγχρονες προσεγγίσεις
Στις παράλληλες συνεδρίες, συζητήθηκαν εκτενώς οι πιο πρόσφατες εξελίξεις στη διαχείριση της Κυστικής Ίνωσης:
-
Χρήση mRNA για διόρθωση της παραγωγής και λειτουργίας της CFTR πρωτεΐνης,
-
Εξελίξεις στη γονιδιακή θεραπεία,
-
Νέες στρατηγικές αντιμετώπισης της φλεγμονής των αεραγωγών, με επικείμενες κλινικές δοκιμές και στην Ελλάδα,
-
Οι επιπτώσεις της κύησης στις γυναίκες με Κυστική Ίνωση και οι δράσεις των τροποποιητών στην εγκυμοσύνη και το έμβρυο,
-
Η σημασία της διατροφής και της παγκρεατικής υποστήριξης,
-
Η ψυχική υγεία των ασθενών και η ανάγκη ολιστικής φροντίδας.
Η Κυστική Ίνωση μετατρέπεται σε διαχειρίσιμη χρόνια πάθηση
Η Αγγελική Πρεφτίτση, Πρόεδρος του Συλλόγου για την Κυστική Ίνωση, επεσήμανε ότι το φετινό συνέδριο περιλάμβανε πολύπλευρη και πλούσια θεματολογία, καλύπτοντας όλο το εύρος της ζωής των ασθενών. Όπως δήλωσε:
«Βλέπουμε χρόνο με τον χρόνο τη θεματολογία να επεκτείνεται προς τους ενήλικες ασθενείς, στοιχείο που αποδεικνύει ότι η νόσος “ενηλικιώνεται” και το προσδόκιμο ζωής βελτιώνεται σημαντικά. Οι εξελίξεις δείχνουν ότι, σε 2-3 χρόνια, η Κυστική Ίνωση θα είναι μία πλήρως διαχειρίσιμη χρόνια ασθένεια, ανεξαρτήτως γονιδιακού προφίλ ή τύπου μετάλλαξης».
Όραμα και εξέλιξη στην αντιμετώπιση της Κυστικής Ίνωσης
Το 48ο Ευρωπαϊκό Συνέδριο για την Κυστική Ίνωση επιβεβαίωσε ότι η επιστήμη προχωρά με σταθερά βήματα προς μια νέα εποχή για τη νόσο. Με τις συνεχείς εξελίξεις στους CFTR τροποποιητές, τις μεθόδους γονιδιακής θεραπείας και τη βελτιωμένη κατανόηση των αναγκών των ασθενών, η Κυστική Ίνωση παύει σταδιακά να θεωρείται ανίατη. Αντίθετα, μετατρέπεται σε μια πάθηση που μπορεί να αντιμετωπίζεται ολιστικά, εξατομικευμένα και με αισιοδοξία για το μέλλον.
Επιμέλεια: Ευγένιος Γκράουρ